2023医惠锡城罕见病高额自费药品目录

药品

通用名

病种

药企

适应症

维葡瑞

注射用维拉苷酶α

戈谢病I型

武田

【适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT）。】

艾而赞

注射用拉罗尼酶浓溶液

黏多糖贮积症

赛诺菲

【确诊为黏多糖贮积症I型（MPS I，α-L-艾杜糖苷酶缺乏症）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。】

萨温珂

注射用司妥昔单抗

Castleman病

百济神州

【本品用于治疗人体免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中心Castleman病（MCD）成人患者。】

特菲达

富马酸二甲酯肠溶胶囊

多发性硬化

渤健

【适用于复发型多发性硬化成年患者的治疗：包括临床孤立综合征、复发缓解型、活动性继发进展型。】

安适平

萨特利珠单抗注射液

视神经脊髓炎谱系疾病

罗氏

【本品用于≥12 岁青少年及成人患者水通道蛋白 4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的治疗。】

舒友立乐

艾美赛珠单抗注射液

血友病

罗氏

【本品适用于以下成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏）；
或不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度 A 型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏，FVIII<1%）。】

维加特

乙磺酸尼达尼布软胶囊

慢性纤维化性间质性肺疾病

勃林格殷格翰

【具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病。】